بزرگنمايي:

آریا بانو - باشگاه خبرنگاران / به نقل از مدیکال اکسپرس، مقاله‌ای که در Science Translational Medicine منتشر شده، شرح می‌دهد که چگونه یک روش جدید ژن درمانی با موفقیت بیماری هموفیلی لخته شدن خون و بیماری متابولیک ناتوان کننده را درمان می‌کند.
در این روش از یک لنتی ویروس خوش خیم برای اصلاح جهش‌های ایجاد کننده بیماری و قرار دادن ژن جدیدی استفاده می شود که سلول های کبدی را در برابر اثرات بالقوه سمی استامینوفن ایمن می کند. سلول‌های تحت درمان را قادر می‌سازد تا زنده بمانند و سلول‌های درمان نشده را از بین می‌برد، زمانی که آن‌ها به طور مکرر در معرض داروهای بدون نسخه قرار می‌گیرند که با نام تجاری Tylenol نیز شناخته می‌شود، این امکان را ایجاد می‌کند تا سلول‌های تحت درمان تکثیر شده و بخش بیشتری از سلول‌های کبدی اصلاح شوند.
مارکوس گروپ، استاد اطفال و ژنتیک مولکولی و پزشکی در دانشکده بهداشت و علوم دانشگاه اورگان گفت: با این روش ژن درمانی می‌توان از شر سلول‌های کبدی خلاص شد. 
سمیت بالقوه استامینوفن قابل کنترل است و آسیب دائمی بر جای نمی‌گذارد. مصرف تیلنول برای اصلاح ژنتیک این بیماری در مقایسه با شیمی درمانی و پرتودرمانی که بیماران باید قبل از انجام پیوند مغز استخوان انجام دهند، مانند یک پیاده روی در پارک است.
بیشتر ژن درمانی‌ها از جمله لوکستورنا جهش ژنتیکی ایجاد کننده نابینایی را درمان می‌کند که در اواخر سال 2017 به عنوان اولین ژن درمانی مورد تایید FDA برای یک بیماری ارثی تبدیل شد، از ویروس مرتبط با آدنو یا AAV برای تحویل مولکول‌های اصلاح کننده ژن به DNA استفاده می‌کنند.
اگرچه AAV می‌تواند در سلول‌هایی که تکثیر نمی‌شوند، مانند سلول‌های مغز و چشم به خوبی کار کند، اما در سلول‌های تقسیم شده چندان موفق نیست. به عنوان مثال هنگامی که ژن درمانی مبتنی بر AAV به سلول‌های کبدی داده می‌شود، سلول‌های کبدی می‌توانند اثر ژن درمانی را با گذشت زمان تکثیر و کاهش دهند. این به ویژه یک مشکل برای درمان بیماری‌های ژنتیکی در کودکان است، زیرا سلول‌های کودکان در حال رشد سریع‌تر از سلول‌های بزرگسال تکثیر می‌شوند.
برای رفع محدودیت‌های ژن درمانی استاندارد AAV که در حال حاضر محبوب است، برخی از انواع مختلف AAV استفاده می‌کنند که برای ادغام دقیق در کروموزوم‌ها طراحی شده است. روش‌های درمانی ژنی که از این روش یا لنتی ویروس استفاده می‌کنند، همانطور که گرومپ و همکارانش استفاده کردند، دوام بیشتری دارند و باعث می‌شوند با تقسیم سلول‌ها اصلاحات ژنتیکی منتقل شود.
رویکرد معمول ژن درمانی نیز نمی‌تواند همه سلول‌ها را اصلاح کند، این بدان معناست که ویروس درمانی باید به مقدار زیادی انجام شود تا اطمینان حاصل شود که سلول‌ها به اندازه کافی درمان شده‌اند و تفاوت درمانی ایجاد کنند. با افزودن ژن‌هایی که مقاومت تایلنول را در سلول‌ها ایجاد می‌کنند، می‌توان این روش جدید ژن درمانی را در دوز‌هایی ارائه داد که تقریبا به اندازه یک دهم درمان‌های فعلی AAV است. به گفته گرومپ، مقاومت به تایلنول می‌تواند در انواع روش‌های ژن درمانی از جمله AAV ادغام شود.
امروزه بیشتر بیماری‌های شدید کبدی با پیوند کبد درمان می‌شوند. گرومپ و همکارانش گفتند که رویکرد جدید آن‌ها در ژن درمانی می‌تواند نیاز به پیوند کبد را کاهش دهد، اختلالات ژنتیکی بیشتری را در کودکان خردسال درمان کند و هزینه ژن درمانی را کاهش دهد.
روش جدید ژن درمانی همچنین می‌تواند برای درمان بیماری‌های ژنتیکی که سلول‌های کبدی را درگیر می‌کند حتی اگر بیماری علائمی در کبد ایجاد نکند، استفاده شود.
محققان در حال حاضر فناوری آن را که تاکنون فقط در موش آزمایش شده است، با نخستی‌های غیرانسانی تطبیق می‌دهند و امیدوارند که آن را در سلول‌های انسانی آزمایش کنند.