آریا بانو

آخرين مطالب

داروی درمانِ پیری زودرس در کودکان مجوز گرفت پزشکي

داروی درمانِ پیری زودرس در کودکان مجوز گرفت
  بزرگنمايي:

آریا بانو - نخستین داروی بهبود یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آنها می‌شود، توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد.

کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست می‌دهند اما آزمایش‌های اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کرده‌اند، به طور متوسط 2.5 سال بیشتر عمر می‌کنند. 
جان تاکت، 15 ساله، دارای اختلال ژنتیکی پروگریا؛ میشیگان؛ سال 2003 - کپی رایت AP Photo
سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایش‌ها اثربخشی کپسول‌های زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.
تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری داروسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.
دکتر لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت که این فقط گام نخست ماست و به طور قطع درمان‌های بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.»
آقای گوردون که خود یک متخصص بیماری‌های کودکان است، این بنیاد را در سال 1999 با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آنها به نام سام که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود، در سال 2014 و در سن 17 سالگی درگذشت.
در حال حاضر، حدود 400 کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که 20 نفر از آنها در آمریکا ساکن هستند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر می‌شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب می‌شوند و به طور متوسط در 14.5 سالگی فوت می‌کنند.
این اختلال ژنتیکی موروثی نیست اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلول‌های پروتئینی به نام پروگرین می‌شود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین می‌شود.
اقدام سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج دو آزمایش انجام شده بر روی 62 کودک مبتلا در جهان صورت گرفته که در مقایسه با 81 کودکی که این دارو را مصرف نکرده‌اند، به طور متوسط 2.5 سال بیشتر عمر کرده‌اند.
شایع‌ترین عوارض جانبی داروی زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.

لینک کوتاه:
https://www.aryabanoo.ir/Fa/News/458344/

نظرات شما

ارسال دیدگاه

Protected by FormShield
مخاطبان عزیز به اطلاع می رساند: از این پس با های لایت کردن هر واژه ای در متن خبر می توانید از امکان جستجوی آن عبارت یا واژه در ویکی پدیا و نیز آرشیو این پایگاه بهره مند شوید. این امکان برای اولین بار در پایگاه های خبری - تحلیلی گروه رسانه ای آریا برای مخاطبان عزیز ارائه می شود. امیدواریم این تحول نو در جهت دانش افزایی خوانندگان مفید باشد.

ساير مطالب

اجرایی زیبا و جذاب در برنامه «صداتو»

آزار و قتل زن جوان توسط مرد همسایه؛ متهم: جسد مقتول را به آتش کشیدم

آمار نهایی داوطلبان نوبت دوم کنکور اعلام شد

دره انجیرک تا مرخیل؛ تصاویری زیبا از بکرترین نقاط زاگرس

نسبت به ادامه زندگی تا ابدیت چه آمادگی باید داشته باشیم؟

شگفت‌زدگی جالب یک بلاگر خارجی بعد از دیدن شیراز

دمنوش خوشمزه‌ای که روز شما را متفاوت می‌کند

تشخیص بیماری مرگبار از روی دست‌ها

غربالگری بیماری SMA از امسال با کیت تشخیصی ایرانی

ترفند آویزان کردن شلوار

اصلا حوصله کارکردن در این روزهای بهاری را ندارم

احتمال افزایش 25 درصدی اعتبار طرح امنیت غذایی کودکان

تأیید بیمه مرکزی نسبت به افزایش سرمایه‌ی بیمه دی

روشی برای نقشه‌برداری از نانوحفره‌های روی غشاء ارائه شد

کناره‌گیری نویسندگان از «انجمن قلم آمریکا» در حمایت از غزه

روایتی متفاوت از دیدار سپاهان و ذوب‌آهن

دبل شهاب زاهدی در بازی امروز آویسپا فوکوکا مقابل جوبیلو ایواتا

فیلم کوتاه تغییر چهره با حضور کریستیانو رونالدو

تصمیمات احساسی و ذوب شدن آهسته فولاد

احتمال لغو سفر ملی‌پوشان ووشو به چین

سرمربی سابق تیم ملی ولز در آستانه حضور در تراکتور

زمان حضور بازیکن پرسپولیس در کمیته انضباطی مشخص شد

تصاویری از لحظات خداحافظی جیدن کاکس از تشک کشتی

فیلم شهرک در بخش مسابقه جشنواره بین‌المللی «کازابلانکا»

چهره ها/ شوخی جالب شاهرخ استخری با بازپخش سریال هایش

جامعه ایثارگری از بنیاد شهید و امور ایثارگران انتظاری جز تکریم ندارند

سینی غذای خوشمزه یک ساندویچ رژیمی از نگار فرهمند همسر پژمان جمشیدی +ویدیو / برای یک دورهمی دوستانه

ست روسری و کیف فوق العاده جذاب و سنتی المیرا شریفی مقدم / خانم مجری قوانین طلایی ست کردن رو بلده

فیلم موزیک «آمده ام تو به داد دلم برسی» با صدای علیرضا قربانی

ارسلان کامکار: خودمان را با پررویی تحمیل کرده‌ایم؛ ما را نمی‌خواهند!

لحظه انفجار مهیب بر اثر نشت گاز

جزئیاتی تازه درباره حذف اسم پدر و مادر از کارت ملی

دستگیری روانشناس روانی که با اسلحه و بی‌سیم از زنان اخاذی می‌کرد!

رقص زیبای ماهی های کوچولوی آبی

مناظر خیره کننده از دریاچه قلبی شکل

طرز تهیه کیک صورتی دخترونه

قبل و بعد از شام خوردن این نکات را رعایت کنید

نقش آزمایشگاه در جلوگیری از بستری های بی دلیل بیماران

پیست مسابقات فرمول یک با آسفالت نانویی روکش شد

اینتل بزرگترین رایانه نورومورفیک جهان را ساخت

چهار سؤالی که ارسطو به آنها پاسخ می‌دهد

کریستین بنتکه: منتظر درخشش دی‌بروینه در آمریکا باشید

کدام کشتی‌گیران سهمیه المپیک را کسب کردند؟

محسن ربانی: دوومیدانی ایران به تک ستاره‌ها متکی است

سورپرایز آنچلوتی؛ تغییرات مهم در ال‌کلاسیکو!

گلزنی شهاب زاهدی در بازی آویسپا فوکوکا مقابل جوبیلو ایواتا

صعود قایقرانان ایران به فینال قهرمانی آسیا

برگزاری جلسه تایید صلاحیت خریداران سرخابی‌

مودریچ هم‌وطنش را به رئال مادرید فروخت!

قرارداد سرمربی والیبال ایتالیا تا 2026 تمدید شد